重磅喜讯，基石药业首次递交中国大陆新药上市申请，国家药品监督管理局受理同类首创胃肠道间质瘤精准靶向药avapritinib的两个适应症上市申请
HONG KONG, Apr 23, 2020 - (亚太商讯) - 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，涵盖两个适应症，分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。这也是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。
--国家药品监督管理局（NMPA）已受理同类首创精准靶向药avapritinib的新药上市申请（NDA），用于胃肠道间质瘤（GIST）晚期成人患者的两个适应症，标志着基石药业向商业化转型迈出重要一步；
-- avapritinib获美国FDA批准上市后，仅三个月，基石药业即已在中国台湾和中国大陆分别递交了avapritinib新药上市申请，希望能尽快将这款药物带给大中华区患者；
--已公布的NAVIGATOR研究显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中，总缓解率（ORR）达 86%，四线治疗的GIST患者中，ORR达22%；
-- 基石药业开展的中国桥接研究的初步数据显示，中国患者安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致；
中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者1 ，大概90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的，针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“在avapritinib获美国FDA批准上市仅三个月后，基石药业已分别在中国台湾和中国大陆地区递交avapritinib的新药上市申请，希望能尽快将这款同类首创的精准靶向药物带给大中华地区的晚期GIST患者。随着公司向商业化转型的步伐不断加速，未来几个月中，基石药业还将在中国递交多个重要产品针对多种适应症的新药上市申请。”
北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、avapritinib中国研究的主要研究者，沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST，和在四线治疗的GIST患者中，均表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于现有的疗法患者获益极为有限，所以这两类GIST患者具有高度未满足的治疗需求。作为临床医生，我期盼avapritinib能早日获批，成为晚期GIST患者新的治疗选择。”
2019年11月，CTOS年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中，关于avapritinib在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。截止至2018年11月16日的数据显示:
- 入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始剂量，疗效可评估。
- 在PDGFRA外显子18突变患者中， ORR为86%（1例患者待确认），中位缓解持续时间（DOR）未达到
- 在四线治疗的GIST患者中，ORR达22%（1例患者待确认），中位DOR为10.2个月。
令人欣喜的是，目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“目前，中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微2 。另一方面，中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。我很高兴看到目前avapritinib在中国的桥接研究数据与NAVIGATOR全球研究结果一致，期待它能早日让更多亟待创新疗法的晚期GIST患者受益。"
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
关于Avapritinib
Avapritinib是一款在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib已经证实了对GIST中KIT和PDGFRA广泛突变的抑制作用。目前，在大中华区已经获批的治疗方法的主要耐药机制是活化环突变导致。 而Avapritinib 正是抑制这个部位突变，从而产生强效临床活性。
Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床项目开发，包括针对跨越多线治疗的GIST , 和晚期，惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症（SM）。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM 为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者。
Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。
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前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
注：
1. 周岩冰. 胃肠道间质瘤的诊断与治疗现状[J]. 中华普通外科杂志, 2017, 032(007):549-552.
2. Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64.
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--国家药品监督管理局（NMPA）已受理同类首创精准靶向药avapritinib的新药上市申请（NDA），用于胃肠道间质瘤（GIST）晚期成人患者的两个适应症，标志着基石药业向商业化转型迈出重要一步；
-- avapritinib获美国FDA批准上市后，仅三个月，基石药业即已在中国台湾和中国大陆分别递交了avapritinib新药上市申请，希望能尽快将这款药物带给大中华区患者；
--已公布的NAVIGATOR研究显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中，总缓解率（ORR）达 86%，四线治疗的GIST患者中，ORR达22%；
-- 基石药业开展的中国桥接研究的初步数据显示，中国患者安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致；
中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者1 ，大概90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的，针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“在avapritinib获美国FDA批准上市仅三个月后，基石药业已分别在中国台湾和中国大陆地区递交avapritinib的新药上市申请，希望能尽快将这款同类首创的精准靶向药物带给大中华地区的晚期GIST患者。随着公司向商业化转型的步伐不断加速，未来几个月中，基石药业还将在中国递交多个重要产品针对多种适应症的新药上市申请。”
北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、avapritinib中国研究的主要研究者，沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST，和在四线治疗的GIST患者中，均表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于现有的疗法患者获益极为有限，所以这两类GIST患者具有高度未满足的治疗需求。作为临床医生，我期盼avapritinib能早日获批，成为晚期GIST患者新的治疗选择。”
2019年11月，CTOS年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中，关于avapritinib在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。截止至2018年11月16日的数据显示:
- 入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始剂量，疗效可评估。
- 在PDGFRA外显子18突变患者中， ORR为86%（1例患者待确认），中位缓解持续时间（DOR）未达到
- 在四线治疗的GIST患者中，ORR达22%（1例患者待确认），中位DOR为10.2个月。
令人欣喜的是，目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“目前，中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微2 。另一方面，中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。我很高兴看到目前avapritinib在中国的桥接研究数据与NAVIGATOR全球研究结果一致，期待它能早日让更多亟待创新疗法的晚期GIST患者受益。"
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
关于Avapritinib
Avapritinib是一款在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib已经证实了对GIST中KIT和PDGFRA广泛突变的抑制作用。目前，在大中华区已经获批的治疗方法的主要耐药机制是活化环突变导致。 而Avapritinib 正是抑制这个部位突变，从而产生强效临床活性。
Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床项目开发，包括针对跨越多线治疗的GIST , 和晚期，惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症（SM）。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM 为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者。
Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。
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前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
注：
1. 周岩冰. 胃肠道间质瘤的诊断与治疗现状[J]. 中华普通外科杂志, 2017, 032(007):549-552.
2. Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64.
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